▎医药观澜/报道
本文分析了原发性肉碱缺乏症的全球临床研究概况。我们统计了在ClinicalTrials.gov上注册的所有原发性肉碱缺乏症临床试验数据，纳入统计范围的仅包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验，排除了已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。
截止年7月18日，原发性肉碱缺乏症领域共有2项临床试验正在进行。其中包括：1项处于2期的小分子药试验，1项处于其它阶段（不适用分期或分期未知）的其它类型试验。该2项试验的实施单位分别位于美国（1项）和丹麦（1项），发起机构为MontefioreMedicalCenter（1项），Rigshospitalet,Denmark（1项）。
我们期待这些临床试验进展顺利，早日取得积极结果，为患者带来治疗希望。
